科普丨药物治疗无法根本解决问题，细胞治疗时代全面开启！

2022-05-05 13:08

药物治疗无法根本解决问题，细胞治疗时代全面开启！

相比于现在医疗手段去“杀死某些东西”，对于大量的慢性退行性疾病——肾衰竭、糖尿病、高血压、关节炎等来说，我们要做的应该是“培养一些东西”。

美国的Siddhartha Mukherjee博士指出：医学的未来将改变我们治愈疾病的方式。很快我们就会用细胞治疗疾病，而不是药丸。

纵观医疗药物的历史，我们对于疾病和药物治疗的概念，还停留在一个非常简单的模型上。

这个模型可以用六个英语单词概括：Have Disease（染病）、Take Pill（吃药）、 Kill Something（治病）。

这个简单的模型曾一度占据主导地位，直至细胞治疗的出现。

药物治疗无法根本性解决问题

药物治疗曾给人们带来一场声势浩大的变革，让肺炎、梅毒、肺结核等过去的不治之症变成了可以治愈的疾病。

例如，你感染了肺炎，你可以服用盘尼西林，杀死微生物，治好疾病。

无论是从自然提取的药物，还是从实验室人工合成的药物，服用之后它会遍布至你的全身，找到他的目标，然后锁定目标——一种微生物或者它的一部分——通过非常精巧和特别的手段，关闭目标的某一个功能。

这便是药物治疗疾病的模型。而过去100年间，科学家一直不停地尝试复制这个模型，想要用到非感染导致的疾病上，像是糖尿病、高血压、心脏病之类的慢性病。

然而，有些管用，有些不行。举个简单的例子，我们假设人体内所有可能的化学反应是100万种，在所有药物的医学化学反应中，仅有250个能够真正有效。

也就是说，一个人体内只有0.025%的化学反应适用于现在药物治疗的机制。

当药物治疗不再如想象中那么有效，我们该怎么办？自然界为我们提供了一个完全不同的解决方案。

细胞治疗时代全面开启

生命首先从一个称为细胞的自我调节的半自主单位开始。这些自我调节的半自主单位结合在一起，组成了器官。这些器官有机地聚合，构成了人。最终构造了这个丰富的生态系统。

因此，治疗疾病或许不是机能问题，也不是化学问题，而是细胞的问题。以关节炎为例，从骨干细胞的角度出发，将关节炎当作是细胞疾病来看待，一切迎刃而解。

因为骨干细胞的退化或失能，导致了关节炎这种常见的疾病。所以问题根源可能在于我们一直在找治疗药物，但是实际上我们应该寻找的是这种细胞。这种细胞就存在于骨架内部。

相比于现在的“杀死某些东西”，对于大量的慢性退行性疾病——关节炎、肾衰竭、糖尿病、高血压等，或许我们要做的反而应该是“培养一些东西”，也就是干细胞。

人体结构功能的基本单位是细胞。人类患病，从细胞水平进行治疗很容易想到。人类在漫长的历史长河和医学发展中，为什么没有采用细胞进行治疗，这主要是受到人类认识和科技发展的局限。

中药、西药治疗，实际起有效作用的是一些生物、化学分子族群，属于分子水平治疗。

人类的一些重大疑难疾病(中风、心肌梗死、心肌缺血损伤、帕金森病、老年痴呆症、肿瘤、糖尿病等)是由于体内某些细胞的正常生理功能发生缺失或出现障碍，药物分子虽然可以通过直接或间接的作用影响这些细胞的功能行为，但是极难使受损或功能障碍的细胞群体恢复到正常功能状态。

因为一个细胞里包含的各种分子的数量几乎是一个天文数字，要想使发生了紊乱的、如此庞大的分子族群像在正常细胞环境里那样有秩序的工作，是难以想象的困难。

况且，外来的药物分子对组成细胞的分子族群的正常功能常常发生干扰，具体表现为药物的副作用。

有些疾病为什么治愈了呢？那是由于细胞自我修复的缘故，当然有些种类的药物分子可能促进了修复，尽管不能直接进行修复。比方说，汽车轮胎用了多年后，忽然在公路上爆胎了，可以给它打个补丁继续用，但是用不了多久还会爆胎，因为整个轮胎已经老化了，打补丁是有效果的，但仅是权宜之计，不能从根本上解决问题。

要想从根本上解决问题，还得以新细胞换结构功能受损的细胞，这就是细胞治疗。目前，美国、中国等国家的细胞治疗都是按照药物进行审批和管理的，细胞治疗即细胞药物治疗。

所以说，从传统药物（中药、西药）治疗到细胞药物治疗，是一个医学认识上的变革，是临床医学时代发展的里程碑。未来，各大医院会同时出现西药房、中药房和细胞药房。

细胞治疗的优势

谈到细胞治疗，很多人首先想到的是干细胞治疗和免疫细胞治疗。其实，细胞治疗不仅有干细胞治疗和免疫细胞治疗，还包括其他体细胞治疗，如采用肝细胞、胰岛细胞、软骨细胞等进行的治疗。无疑，种类繁多的干细胞是临床治疗中最有发展前景的细胞类型。

细胞治疗又称为细胞移植或细胞移植治疗，这是因为与传统西药、中药治疗不同，细胞治疗用的是活细胞，这些活细胞从体外被转移到患者体内后，有些以游离状态存在和生长，有些则会与其他组织细胞黏附在一起生长、增殖、分化，但都是被植入人体的、活的、相对独立的结构功能单位，所以称为细胞移植或细胞移植治疗。

由于植入的是活细胞，细胞治疗较传统的西药、中药治疗有许多优势：

①几乎没有副作用，或副作用很小，如利用自体细胞、同种异基因的间充质干细胞进行的移植治疗;

②对于某些传统治疗手手段无效或治疗效果不佳的疑难疾病，具有较好的治疗效果；

③由于植入的是活细胞，能够不断地分泌细胞因子或其他生物活性物质，因而具有相对更为长久的治疗效果。

相反，一些中药、西药成分在体内很快被代谢分解井排出体外，丧失药效。

组织治疗

仅仅在细胞水平上进行临床治疗，有时还不能彻底解决问题，因为人体生理功能是通过组织器官实现的。

组织是由一群形态相似功能相同的细胞及其细胞间质组成的，不同的组织又构成器官，所以组织具有承上启下的作用。从组织水平进行临床治疗，对患者疾病的恢复至关重要。这就是为什么有的细胞治疗效果不好，疗效只有短短的数月，就需要再次进行细胞移植。排除细胞治疗方案本身可能存在的缺陷，关键在于没有在组织水平上进行结构和功能的恢复。

要想克服细胞治疗的致命短板，需要利用一定数量的活细胞从结构上修复或重建受损的组织器官，恢复受损组织器官的正常生理功能，这就是组织水平上的临床治疗，或称组织治疗、组织工程治疗。

传统意义上的组织工程治疗，是在体外模拟人体内细胞的生理环境进行组织器官再生，之后进行体内移植。

这种人造的组织器官往往有两个致命缺陷：一是不能正确地再生人体天然组织器官的结构；二是由于缺乏体内的生物力学环境，再生的组织器官移植后往往没有正常的生理功能。这种没有正常生理功能的物理学意义上的组织器官，在临床上没有治疗效果，或治疗效果不佳，不是未来组织治疗的发展方向。

未来展望

未来，细胞治疗将以药物治疗的形式存在和发展，调节患病组织或器官的功能，用于短期快速地治疗某些重大疑难疾病。也可以不用活细胞而仅仅用活细胞成分进行，如利用间充质干细胞的亚细胞结构——囊泡，或称外泌体，进行疾病的临床治疗，优点是比活细胞更容易操作，冻存、复苏、运输都相对要求不高。

组织治疗替代传统的细胞治疗方法，在组织器官的病变部位定向移植干细胞，由干细胞在患病组织局部微环境和多种细胞因子诱导下定向增殖分化，修复或再生具有正常生理功能的组织器官，达到治疗疾病的目的。

这种治疗方法称为原位治疗，又叫原位组织工程治疗，有别于传统意义上的组织工程治疗方法，是临床医学治疗技术真正的革命和里程碑。

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